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但在4个月时，Craig在Kathleen的惊叫声中醒来，发现Kathleen在Patrick的床前，而Patrick出现了无法解释的ALTE（Apparent Life Threatening Events，即明显威胁生命的事件），随后医院诊断他出现了脑损伤、视力障碍和癫痫发作。
40年后美国患有2型糖尿病青少年可能增加7倍 2023-01-03 16:16 · 生物探索 生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。04易慕峰完成近两亿元融资，加速实体瘤CAR-T疗法12月30日，一家领先的创新细胞治疗药品开发企业易慕峰，宣布完成A+轮近两亿元融资。
Breyanzi是一款靶向CD19的CAR-T疗法。公司特有的Peri Cruiser®技术平台，有效避免实体瘤中靶脱瘤（OTOT, On target off tumor）毒性，提高CAR-T实体瘤应用的安全性及有效性。继而通过进一步武装CAR-T细胞或联合疗法，实现CAR-T治疗的安全有效，有望真正突破实体瘤治疗。基于GEMSTONE-304研究的重要数据，基石药业计划近期向中国国家药品监督管理局递交舒格利单抗该项新适应症的上市申请（新适应症上市申请），详细的研究数据将在国际学术会议上公布。其中Abecma在美国价格为43.80万美元/针。
05基石药业舒格利单抗递交新适应症上市申请1月3日，基石药业发布公告，择舒格利单抗联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的临床研究达到主要研究终点。安全性与既往报导的舒格利单抗相关临床研究结果一致，未发现新的安全性信号。被判杀死自己四个孩子，入狱19年，基因能为她翻案吗？ 2022-12-06 17:03 · 生物探索 一个家庭中发生四次幼儿夭折无疑是一种悲剧。
Kathleen被判入狱40年，并被称作澳大利亚最糟糕的女性连环杀手。Laura平安度过了一周岁，看上去已经躲过了SIDS的威胁。Roy在一例护士杀害四名其照顾的孩子的案例中出庭，声称这名护士就是MSbP患者。但支持Kathleen的人们依然在为她的清白而奔走，越来越多的人参与到调查和请愿中来，也敦促Craig尽快提供DNA样本。
他们再次搬家，并多次分居，但婚姻仍被努力维系。SIDS被定义为不满一岁的儿童突然不明原因死亡，换言之，经过彻底的尸检和详细的死亡现场调查，依然无法断定死因。
2001年4月，Kathleen被捕并被指控犯有四项谋杀罪，检方指出，Kathleen的日记中包含着认罪。2021年3月，90多名科学家、医生和相关专业人士向新南威尔士州州长提交请愿，要求基于自然死亡的重要积极证据赦免Kathleen所背负的四起案件。Kathleen一边打电话叫救护车，一边竭尽全力对Laura进行复苏，但Laura还是离世了期待在2023年提供该项目后续的最新信息。
BEAM-201是一种多重碱基编辑的特异性抗CD7 CAR-T细胞研究疗法，CD7是一种在T细胞上表达的蛋白质。在8月下旬提交的SEC报告中，Beam透露了FDA搁置BEAM-201临床试验的原因：监管机构要求从基因组重排研究中获得额外的控制数据，以及对脱靶编辑实验的进一步分析。目前Verve还尚未透露FDA暂停VERVE-101的原因，但有了Beam解除暂停的成功案例，可以期待Verve也将在短期内获得IND批准。BEAM-201结合四种高效的独特编辑器，将有望对患有T细胞癌的患者产生重大影响,目前这些患者缺乏针对性的治疗选择。
2022-12-06 16:51 · 生物探索 提起基因编辑，就避不开被称作基因魔剪的CRISPR/Cas9技术。该疗法中的碱基编辑技术来自Beam的专利授权许可。
监管机构还需要更多用于特定细胞因子非依赖性生长测定的控制数据，并要求提供更新的研究人员手册，提供任何新的非临床研究信息。Beam是三人继基因治疗遗传病公司Editas Medcine和基因编辑农业公司Pairwise Plants之后一起创立的第三家基因编辑领域公司。
EDIT-101是一种体内CRISPR/Cas9基因组编辑药物，用于治疗Leber先天性黑蒙10导致的失明，是Editas当前临床进展最快的项目。图2 Beam Therapeutics产品管线（图源：Beam Therapeutics官网）今年11月，同样遭遇了IND暂停的还有基因编辑治疗上市公司Verve Therapeutics。被暂停的是其在研碱基编辑疗法VERVE-101，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症，通过碱基编辑器一次性永久地关闭肝脏中的PCSK9基因表达，从而减少低密度脂蛋白胆固醇的含量。目前FDA所批准的CAR-T都来自患者自身的细胞，这将限制该疗法的时间效率并导致高昂的成本。为此，张峰的校友、同样是CRISPR技术的大牛，David Liu（刘如谦）在2016年在实验室开发出了单碱基编辑器（Base Editor），能够在不造成DNA双链断裂的情况下，实现C→T（或G→A）的碱基替换，不仅提升了编辑效率，还降低了脱靶效应，而且，这更适用于普遍存在的点突变情况。不过，CRISPR/Cas9基因编辑技术也面临着阻碍其进入临床应用的巨大挑战——如何准确地找到靶点并完成精确的切割和精准的编辑。
此即为胞嘧啶碱基编辑器（CBE），腺嘌呤碱基编辑器（ABE）、鸟嘌呤编辑器（GBE）和先导编辑器（Prime Editor）则是另外三种单碱基编辑器。不过，随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现，相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天。
Beam的首席执行官John Evans对于这次FDA解除暂停表示：这对于Beam和基因编辑领域来说，都是一个激动人心的时刻。而以CRISPR/Cas9为核心技术的Editas Medicine正在进行的EDIT-101的I/II期BRILLIANCE临床试验，虽然所有的剂量组都显示出良好的安全性，但由于达到反应阈值的人数较少，Editas暂停了BRILLIANCE试验的招募，并寻求合作伙伴继续开发EDIT-101。
图1 张锋、刘如谦和J. Keith Joung（图源：Businessinsider）Beam自成立以来，可谓顺风顺水，2018年5月就完成了8700万美元的A轮融资，2019年3月完成1.35亿美元的B轮融资，成立不到三年就成功在纳斯达克上市。2013年张锋在Science发表论文，首次将CRISPR/Cas9基因编辑技术改进并应用于哺乳动物和人类细胞以来，这项便捷、高效的基因编辑技术被广泛应用于生物医药医学研究。
此次FDA解除BEAM-201的临床暂停，标志着多重碱基编辑研究药物的首个IND批准。围绕单碱基编辑技术，刘如谦、张锋和J. Keith Joung在2017年共同创立了基因编辑公司Beam Therapeutics。BEAM-201希望通过多重碱基编辑同时沉默多个靶基因来摆脱CAR-T疗法当前的限制，实现其细胞疗法的完全异体化，同时保留其普遍相容性和抵抗宿主排斥的能力。不论是FDA的临床搁置，还是Editas的主动暂停，都体现出业界对于基因编辑疗法的谨慎态度。
Beam在11月初发布的第三季度财务报告中指出，已经对FDA的要求作出了回应。近日，Beam又传来好消息，仅不到四个月，FDA就解除了对BEAM-201的临床暂停，并批准了其用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）/T细胞淋巴细胞淋巴瘤（T-LL）的研究性新药申请，受此消息影响，Beam股价在盘前上涨了约6%。
逐字修改基因的多重碱基编辑疗法获FDA批准IND。自2012年Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier在Science发表里程碑式论文，共同解析了CRISPR/Cas9基因编辑的工作原理。
目前，Beam已经建立了十余条产品管线，其中体外疗法进展较快，分别是治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的BEAM-101、治疗镰状细胞病的BEAM-102、以及治疗急性T淋巴细胞白血病和CD7阳性急性髓细胞白血病的BEAM-201该研究的结果在11月29日，在线发表于《美国医学会杂志》。
它由两种药物组成：nirmatrelvir+ritronavir。并表示将于2023年早期推进AMG133的II期临床。1/2期临床在澳大利亚进行。在280mg组中，减重效果在第85天表现较好（约10%)，在观察期结束时基本保持相同。
Paxlovid是一种研究性药物，用于治疗轻度至中度的新冠患者。根据临床注册信息，IBI354为HER2ADC，以拓扑异构酶I抑制剂喜树碱衍生物为payload。
该研究计划入组444例晚期实体瘤患者，预计2023年10月初步完成。A轮融资由SR One、a16z Bio+Health和Norwest Venture Partners牵头，还包括SV Angel、Liquid 2 Ventures和Hawktail。
04信达生物第2款ADC启动1/2期临床，靶向HER212月5日，信达生物在Clinicaltrials.gov网站上注册了IBI354的1/2期临床试验。03安进更新每月1次减肥药I期数据12月3日，安进在第20届世界胰岛素抵抗、糖尿病和心血管疾病大会（WCIRDC）上更新了减肥药AMG 133的I期试验结果：在420mg组中，患者体重下降持续210天，实现减重11.2%。